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西北医学科学家发现，大脑确实是治疗肌萎缩侧索硬化的目标
这推翻了长期以来的观点，即疾病始于脊髓运动神经元，任何治疗都需要以脊柱为重点
西北大学的一项新研究表明，大脑运动神经元(大脑中控制四肢运动的神经细胞)的退化不仅仅是先前认为的脊髓运动神经元退化的副产品
该研究的主要作者、费恩伯格医学院西北大学神经病学副教授韩德·奥兹丁勒说:“我们发现，在像肌萎缩侧索硬化症这样的疾病中，大脑会在早期退化，向我们发出警告信号，并在疾病的早期表现出缺陷。”
“因此，如果我们想要长期有效的治疗策略，我们需要修复大脑运动神经元
大脑在肌萎缩侧索硬化症中很重要
" 这篇论文将于12月发表
基因治疗中的2
肌萎缩侧索硬化症是一种迅速而致命的神经退行性疾病，会使患者瘫痪
美国每年有超过25万人患有上运动神经元疾病，如肌萎缩侧索硬化症、遗传性痉挛性截瘫和原发性侧索硬化症
S
单独的
没有治愈方法，也没有有效的长期治疗策略
这是首次明确揭示大脑运动神经元变性不是脊髓运动神经元变性的结果，而是独立于脊髓运动神经元变性的研究
这项研究也首次表明，基因UCHL1对于维持大脑运动神经元的健康很重要，这些神经元由于两个独立的潜在原因而患病
一种是折叠不良的蛋白质的积累，另一种是细胞内粘性蛋白质团块的积累
这些问题在90%以上的所有ALS病例以及其他上运动神经元疾病病例中都有观察到
Ozdinler说:“我们的发现不仅为将ALS中的大脑运动神经元健康作为治疗干预提供了合法性，还揭示了第一个可以帮助这些神经元恢复活力的靶基因。”
“这具有巨大的临床意义，”奥兹丁勒说
“能够在上运动神经元疾病患者的患病大脑运动神经元中调节基因表达是令人难以置信的
由于运动始于大脑，如果我们能让大脑运动神经元快乐和健康，如果我们能通过定向基因传递来促进它们的健康和完整性，我们可能会开始开发个性化的治疗选择，尤其是对于目前没有有效治疗选择的上运动神经元疾病患者
西北大学的科学家们此前已经确定了NU-9，这是第一种消除正在发生的上运动神经元变性的化合物，上运动神经元已经患病，并且是ALS的主要促成因素
现在，这项研究揭示了治疗肌萎缩侧索硬化症中上运动神经元的重要性和意义，并确定了第一个遗传靶点
下一步是在至少两种不同的ALS疾病模型中确定关于改善运动和减少疾病状况的最佳剂量和最佳注射部位
在临床前毒理学研究之后，科学家将着手将这些结果转化为临床试验，这一过程可能需要几年时间
西北大学的合著者包括巴尔·根奇、哈维尔·捷瑞、桑塔纳·桑切斯、阿米科·拉格里马斯、奥格·戈祖托克、努兰·科卡克和朱永玲
该研究由美国国立卫生研究院拨款RO1-NS085161和R21-NS085750资助
奥兹丁勒实验室也得到了莱斯特纳肌萎缩侧索硬化症基金会、肌萎缩侧索硬化症协会、长距离游泳、痉挛性截瘫基金会和大脑基金会的支持
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