B单元的3D渲染
信用:布劳森
com工作人员(2014年)
“布劳森医学2014医学画廊”
维基医学杂志1 (2)
DOI:10
15347/wjm/2014
010
ISSN 2002-4436
抄送-SA 4
0 费城儿童医院(CHOP)领导的一项新研究表明，接受终身免疫球蛋白替代疗法(IRT)治疗的罕见免疫缺陷病患者比接受造血干细胞移植(HSCT)治疗的患者早逝的风险更低，但他们的生活质量也降低，必须承担巨大的经济负担
研究人员使用一个计算模型来计算IRT和HSCT对无丙种球蛋白血症患者的成本和收益
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削弱了其成本效用，尤其是与加拿大和欧洲国家相比，加拿大和欧洲国家的IRT成本几乎是美国的三分之一
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“我们开发的模型使我们能够回答关于患者群体的成本效益和结果的问题，这些患者群体通常太小，不足以回答回答这些问题所需的强大临床试验，”第一作者孙迪说，医学博士，MPH，是CHOP过敏和免疫学部门的主治医生
“根据我们的模型结果，我们认为IRT应该仍然可以治疗美国无丙种球蛋白血症患者
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，但监管努力应该集中在降低其价格上
" 先天性无丙种球蛋白血症包括一组以B细胞缺乏或完全缺乏为特征的一级抗体缺陷，导致反复感染和潜在的危及生命的并发症
在像美国这样的高收入国家，主要的治疗是终身IRT，每月静脉注射(IVIG)，每周或每两周皮下注射(SCIG)
这种疗法虽然能有效减少许多感染，但并不能完全预防所有感染，定期输液的要求降低了许多患者的生活质量
IRT也造成了巨大的财政负担，在美国每年花费3万到9万美元
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HSCT是治疗无丙种球蛋白血症的另一种方法，但寻找匹配的供体可能具有挑战性，而且该方法本身也有风险
然而，到目前为止，还没有人将HSCT和IRT的健康风险、结果和成本进行比较
为了做到这一点，研究人员建立了一个计算模型，使用了美国一个患有先天性无丙种球蛋白血症的一岁儿童的基本情况
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接受终身IRT、匹配的同胞捐献者HSCT或匹配的非亲属捐献者HSCT
研究人员利用文献中的成本、概率和生活质量指标，用他们的模型模拟了100年间的10，000多名患者
通过这种方法，研究人员发现，与HSCT相比，终身IRT减少了37%的过早死亡，但由于其高昂的成本，与HSCT相比，它并不划算
IRT导致的寿命延长并没有伴随着生活质量的相应提高
研究人员确定，如果IRT的年价格降低51%，这将成为更具成本效益的策略
“作为一种治疗方法，IRT对于老年患者和没有合适供体来源的患者来说是一个特别好的选择，但我们的研究表明，美国患者高昂的费用使其无法成为一个具有成本效益的选择，”Neil D说
Romberg，医学博士，CHOP过敏和免疫学部门的主治医师，该论文的资深作者
“在额外的治疗选择出现之前，例如基于基因的治疗，我们的发现表明降低美国的IRT成本
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是一个可以立即采取行动的干预措施，将使IRT成为比HSCT更具成本效益的战略
"
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