扩张型心肌病
信用:布劳森
com工作人员(2014年)
“布劳森医学2014医学画廊”
维基医学杂志1 (2)
DOI:10
15347/wjm/2014
010
ISSN 2002-4436
抄送3
0 根据最近发表在《自然医学》上的一项临床试验结果，血管紧张素ⅱ受体阻滞剂缬沙坦可延缓早期肥厚型心肌病患者的疾病进展，改善心脏结构和功能
“这是我们第一次发现一种可能真正影响潜在疾病进程的治疗方法，而不仅仅是治疗症状
此外，如果我们能够延缓疾病进展，这可能最终意味着我们能够显著影响这一人群中心脏性猝死的风险，”13岁的GME医学博士菲利普·思拉什说，他是心脏病科儿科副教授，也是这项研究的合著者
肥厚型心肌病的特征是心肌异常增厚
这种疾病是由编码肌节的基因突变引起的，肌节是心肌正常收缩所必需的蛋白质丝
虽然大多数患者没有症状，但这种疾病的特征是左心室肥大(当心脏的左心室不能正常泵血时)、心肌纤维化(心肌内形成疤痕)以及心力衰竭和心律失常的风险增加
目前对这种疾病的治疗只针对其症状，目的是减缓或调节患者的心率
因此，非常需要减缓疾病进展并解决其潜在原因的疗法，血管紧张素ⅱ受体阻滞剂威士达兰被认为是完全防止肥大发展的解决方案
先前的研究表明，当给予患有耳部疾病的小鼠模型时，类似的血管紧张素ⅱ受体药物可防止肥大的发展，这表明缬沙坦也可能是一种有效的治疗方法
在目前的临床试验中，170多名年龄在8岁至45岁之间、被诊断为早期肥厚型心肌病的参与者被随机分配接受缬沙坦或安慰剂治疗两年
参与者在1年和2年后接受随访，观察某些心血管特征的变化，包括左心室壁厚度、质量和体积
总体而言，与安慰剂组相比，缬沙坦组的参与者表现出心脏结构和功能的改善
根据作者的说法，参与者对这种药物的耐受性也很好，这鼓励了对药物长期效果的进一步研究，并确定了给患者服用这种药物的最佳时间
画眉说:“虽然我们知道尽早开始是有益的，但我们不知道多早开始是有益的。”
“我们有许多儿童和年轻人是已知的家族性致病突变携带者，但仍有正常的超声心动图、心电图甚至心脏磁共振成像，因此将这些发现推广到完全无症状的人群可能很有挑战性
对于这样一种罕见的疾病来说，这无疑是一个挑战，但作为一个领域，我们应该为这些患者推动医学的发展
"
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