来源于RxCell诱导多能干细胞(iPSCs)的视网膜祖细胞在移植到临床前模型后可以成熟为视网膜光感受器，从而恢复视力
学分:新加坡国立大学永洛林医学院
遗传性视网膜疾病是一组遗传和临床均一的疾病，其特征是进行性视网膜损伤导致视力丧失
全球IRDs发病率约为1/2000人
这些疾病是全球失明的主要原因之一
虽然基因治疗的引入是一个重大的发展，但其有效性已经被遗传异质性的程度所削弱，超过260个基因与IRDs有关
这限制了基因治疗在所有IRDs中的广泛应用
此外，基因治疗在晚期视网膜变性的临床病例中疗效有限，在这些病例中已经发生了显著的感光细胞死亡
感光细胞存在于视网膜中，对光做出反应，将其转化为电信号，激活生理连锁反应
这些信号通过视神经发送到大脑进行处理
随着诱导多能干细胞(iPSC)和胚胎干细胞(ESC)技术的出现，再生干细胞疗法有可能成为独立于潜在遗传缺陷的晚期视网膜变性的替代治疗方法
因此，视网膜再生疗法在治疗视网膜脱离方面大有希望
对IRDs动物模型的研究表明，在视网膜感光细胞前体移植后，视力有所改善，尽管关于这些移植物挽救高等哺乳动物视网膜损伤的能力的证据有限
最近发表在《干细胞研究与治疗》杂志上的一项研究由新加坡国立大学永洛林医学院眼科助理教授苏欣怡领导，研究了来自临床依从性iPSCs的光感受器前体的治疗潜力
该研究证明了临床依从性iPSC衍生的光感受器前体作为未来临床试验的细胞替代来源的安全性和治疗潜力
其中包括与专注于治疗应用iPSCs的生物技术公司RxCELL合作，在新加坡开展了一项针对光感受器前体移植的首次人体临床试验
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