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心脏异常是镰状细胞性贫血(SCA)的常见并发症，可导致严重的疾病症状甚至死亡
今天发表在《血液进展》杂志上的一项研究首次发现羟基脲疗法可以改善甚至逆转SCA患者的心脏并发症
研究人员表示，这些发现强调了早期筛查镰状细胞相关心脏异常的必要性，即使是在目前没有任何症状的个体中
镰状细胞贫血是镰状细胞病的一种，包括血红蛋白和血红蛋白-β地中海贫血基因型
SCD是美国最常见的遗传性红细胞疾病，大约影响10万人
根据疾病控制和预防中心的数据，每365名黑人或非洲裔美国人中就有一人患有SCD，每16，300名西班牙裔美国人中就有一人患有SCD
在患有SCD的个体中，红细胞通常是圆形的，变成新月形或镰刀形，然后分裂，聚集在一起，并粘附在血管壁上
这会阻碍血液流动，这不仅会导致心脏并发症，还会导致剧烈疼痛、关节和器官损伤以及中风
羟基脲，美国目前批准的四种药物之一
S
美国食品药品监督管理局治疗SCD，被认为是通过防止镰状细胞的形成来缓解SCD症状，但其确切的作用机制仍未完全了解
研究人员评估了纽约科恩儿童医学中心小儿镰状细胞项目中接受SCA治疗的100名儿童和年轻人(3-22岁)的数据
一半的研究参与者被发现心脏左心室增大或增厚
还报道了肺动脉高压，一种影响肺部和心脏右侧的高血压
“我们的研究再次表明，心脏异常在患有镰状细胞贫血的儿童和年轻人中极其常见，”科恩儿童心脏中心医学博士、范斯坦医学研究所成员阿鲁什·达尔说
“贫血会降低体内血液的携氧能力
因此，患有SCA的人，心脏会增大、变厚，在休息时会更加努力地工作
" 心脏增大和心脏肌肉放松能力受损，这种情况被称为舒张功能障碍，如果不加以控制，会导致心脏病和心力衰竭
然而，这项研究也提供了有希望的新证据，表明羟基脲治疗可以改善甚至逆转SCA患者的心脏异常
60名研究参与者正在服用羟基脲，研究人员注意到，与不服用该药物的组相比，该组患者的左心室增大程度没有差异
然而，他们发现，长期服用羟基脲的人心脏结果更好
“当我们将接受羟基脲治疗不到一年的组与接受治疗超过一年的组进行比较时，我们发现接受治疗时间较长的人患心脏扩大或增厚的可能性较小，”Dr
脱氢抗坏血酸还原酶
“这一发现为我们下一阶段的研究奠定了基础，我们发现随着时间的推移，羟基脲的心脏测量实际上正在改善
" 研究的下一阶段是纵向分析
Dhar和她的团队评估了接受羟基脲治疗的患者随时间进行的超声心动图(心脏肌肉和瓣膜功能的超声测试)
他们发现，患者服用羟基脲的时间越长，出现左心室增大或增厚的可能性就越小
事实上，有34名患者在第一次检测时有异常的左心室质量，其中18名患者在最近一次就诊时左心室正常
研究人员表示，这项研究强调了对这一患者群体进行早期筛查和治疗的必要性
“我们需要对患有SCA的儿童和年轻人进行非常密切的心脏监测，”Dr
脱氢抗坏血酸还原酶
“即使对于无症状的个体，筛查也应该在年轻时就开始，这样我们就可以及早发现任何异常，并尽快开始羟基脲治疗。”
" 该研究受限于其回顾性，以及研究中评估的超声心动图没有测量心脏功能的额外参数，如舒张功能
“我们希望看到一项未来的前瞻性研究，对服用羟基脲的患者进行更长时间的随访，甚至在心脏并发症恶化时进入成年期，”Dr
脱氢抗坏血酸还原酶
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