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西奈山的科学家成为第一个报告一种潜在严重副作用的人，这种副作用与一种新的免疫疗法有关，这种疗法被称为CAR-T细胞rapy，最近被批准用于治疗多发性骨髓瘤
他们的发现作为案例研究发表在12月的《自然医学》上
多发性骨髓瘤是一种复杂且不可治愈的血浆癌，随着疾病的发展，它通常需要多种治疗，并且变得比以前的治疗更稳定，通常导致慢性疾病和急性疾病
CAR-T细胞疗法使用被称为嵌合抗原受体(CAR) T细胞的基因工程免疫系统细胞
在有争议的特定版本中，CAR-T细胞被用于靶向一种被称为B细胞成熟抗原的蛋白质(BCMA)
BCMA通常见于多发性骨髓瘤，这种疗法在患有特别复杂、治疗耐药的多发性骨髓瘤的患者中显示出令人印象深刻的应答率
在完成BCMA靶向CAR-T细胞治疗三个多月后，西奈山病例研究中描述的患者开始表现出类似帕金森病症状的渐进性神经特征，包括震颤以及笔迹和步态变化
患者后来死于感染并发症，研究人员在大脑基底神经节发现了BCMA蛋白的证据，并在该区域留下疤痕，这表明这种严重的副作用可能是由于针对大脑中BCMA的治疗
“我们的发现将影响BCMA靶向CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的风险-收益评估，并已导致BCMA靶向治疗临床试验中神经系统不良事件的监测和主动管理得到改善，”医学博士奥利弗·范·奥克伦(Oliver Van Oekelen)说
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西奈山伊坎医学院的学生，手稿的第一作者
伊坎西奈山医学(血液学和医学肿瘤学)和肿瘤学教授Samir Parekh和该案例研究的相应作者补充道，“这项研究表明，BCMA靶向CAR-T细胞疗法至少可以在部分患者中跨越血脑屏障，导致进行性神经认知和运动障碍
这表明CAR-T细胞疗法虽然对多发性骨髓瘤有效，但需要密切监测神经毒性，尤其是这种疗法在多发性骨髓瘤患者中得到更广泛的应用
" BCMA靶向CAR-T疗法和类似的免疫疗法正在其他类型的癌症中使用或测试，强调了这项研究发现的重要性
在这项研究中，研究人员分析了CAR-T输注后的临床数据、血液、脊髓液和大脑样本
西奈山人类免疫监测中心，由医学博士米里亚姆·默拉德领导
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，在血液和脊髓液中发现了CAR-T细胞，导致科学家认为这种现象导致了CAR-T细胞靶向基底神经节并浸润大脑从而引起了类似帕金森氏症的症状
尽管这些发现受限于一个固有的事实，即这是一项针对单个患者反应的病例研究，但一项针对BMCA的CAR-T疗法的临床试验也报告称，该试验中有5%的患者出现了运动和神经认知治疗相关的不良反应
研究人员还发现了健康个体大脑中BCMA表达的证据
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