骨髓抽吸显示急性髓系白血病
几次爆炸都有奥尔棒
信用:维基百科 根据Penn Medicine在线发表在《分子细胞》杂志上的一项新研究，CRISPR筛查工具确定了一个治疗急性髓系白血病(AML)的新治疗靶点，该靶点有可能比目前的方法给患者留下更少的副作用
这个目标被称为ZMYND8，它不是一个突变的基因，而是一种表观遗传调节蛋白，癌细胞需要它来控制基因表达，而基因表达对它们的存活和生长至关重要
资深作者石博士说:“我们发现AML患者的癌细胞严重依赖ZMYND8，由于基于CRISPR的复杂筛选方法，我们精确定位了靶向的‘药物口袋’。”
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宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院癌症生物学助理教授，宾夕法尼亚表观遗传学研究所和艾布拉姆森家族癌症研究所成员
博士曹振东补充说:“研究结果表明，递送针对ZMYND8的药物抑制剂可能会破坏AML脆弱的基因调控回路。”
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史实验室学生调查员
“这是一个开发比目前治疗这种血癌的方法更精确的药物化合物的机会，我们目前正在研究这种药物
" 急性髓细胞白血病每年影响20，000多名患者，包括儿童和成人，20岁以上患者的五年生存率仅为27%
护理标准包括化疗；然而，并不是所有的患者都有反应，因此需要更新的方法来扩大选择和提高生存率
与以前的方法相比，CRISPR不仅使科学家能够更容易、更低成本地修饰基因，还使他们能够同时筛选数千个具有高治疗靶向潜力的特定功能蛋白域
研究人员使用CRISPR精确破坏癌细胞中蛋白质的结构域功能，绘制它们的分子功能图，并修改它们以用于小鼠模型
他们发现，抑制小鼠体内ZMYND8的表观遗传读码功能会使它们的肿瘤更小，存活率更高
研究人员还发现了一种生物标志物——来自AML细胞的IRF8基因的表达水平或表观遗传状态——来预测癌细胞对ZMYND8抑制剂的敏感性
此外，研究人员使用来自在佩恩医学中心接受治疗的患者的血液样本来验证IRF8的高表达和IRF8增强子DNA元素的存在，以支持他们的发现
合著者谢莉·L说:“在癌症中已经发现了许多遗传和表观遗传改变，但很少是可操作的目标。”
伯杰博士
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丹尼尔号
奥克大学佩雷尔曼医学院细胞与发育生物学和遗传学系教授，宾夕法尼亚表观遗传学研究所所长
“CRISPR在这里首次揭示了AML所依赖的一种意想不到的表观遗传相关分子回路，这种回路我们可以潜在地操纵
这为使用下一代表观遗传抑制剂更好地治疗这些患者打开了一扇新的大门
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