物理科技生物学-PHYICA

新的治疗分子为杜氏肌营养不良症迸溅的拼音患者带来新的希望

医学研究 2022-03-30 21:52:03

假肥大型肌营养不良(杜氏型)死亡患者腓肠肌组织病理学

肌肉的横截面显示了脂肪细胞对肌纤维的广泛替代

信用:公共领域 朱塞恩-贾丝汀研究所研究员、蒙特利尔大学教授尼古拉斯·杜蒙领导的研究小组发现了一种新的治疗分子——D2分解素

通过刺激肌肉干细胞活动,它有可能显著改善杜氏肌营养不良症患者的生活质量

DMD是一种罕见的遗传疾病,其特征是进行性肌肉退化,每4000个男孩中就有一个患病

第一个症状出现在3至5岁之间,随着孩子的成长,肌肉功能会出现不可逆转的丧失

目前,从幼儿期开始给予糖皮质激素是标准的患者治疗方法

这项研究的结果今天发表在《自然通讯》杂志上

DMD的特点是肌肉脆弱,在最轻微的收缩时,就会导致肌肉纤维撕裂

伤害和愈合的恶性循环开始了

随着时间的推移,慢性炎症发展,攻击健康组织,进一步破坏肌肉

UdeM康复学院副教授杜蒙说:“糖皮质激素具有强大的抗炎作用,被广泛应用于临床实践——迄今为止,它们是唯一能有效减缓疾病进展的治疗方法。”

然而,当定期服用这种分子时,其相对毒性会导致显著的副作用,例如骨质疏松症、儿童生长迟缓或急性焦虑

此外,糖皮质激素会直接攻击肌肉,降低其愈合能力

因此,有害的副作用破坏了对患者肌肉功能的有益效果

该研究的第一作者、CHU saint-Justine博士后Junio Dort说:“我们最初的目标是瞄准一种比目前的治疗更有效、毒性更低的分子。”

“我们回顾了具有类似于糖皮质激素的抗炎特性的分子,并选择了大约10种

通过在临床前实验室模型中测试这些分子,Resolvin-D2被证明是最佳候选

" Resolvin-D2不仅是一种非常有效的抗炎剂,而且与糖皮质激素不同,它还能刺激负责肌肉愈合的肌肉干细胞的活性

杜蒙说:“这种特性非常有希望,因为肌肉干细胞的功能在DMD中被削弱了。”

“通过恢复他们的治愈能力,因此有可能延长患者的预期寿命,目前的预期寿命在20至30年之间

" “我们正在继续研究,以创造一种更稳定的Resolvin-D2分子,这种分子降解速度更慢,可以口服给药,”他继续说道

“尽管如此,这种分子代表着强大的治疗潜力,可以转化为患者生活质量的提高和社会经济负担的减轻

"

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