感光细胞(视锥细胞用红色标记)表达绿色荧光蛋白，由AAVs传递到视网膜
学分:利亚·伯恩，博士
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匹兹堡大学医学院的研究人员开发了一个新的计算平台，该平台可以识别出表现最佳的病毒载体，从而以最大的效率和精确度将基因疗法传递到视网膜上
今天发表在《电子生命》杂志上的一篇论文描述了这项技术，它简化了基因治疗方法的发展，以治疗遗传性致盲疾病
这种方法通过加快识别合适的携带基因的候选人来节省宝贵的时间和资源，这些候选人能够以惊人的准确性向视网膜的受影响部分提供治疗
“视力下降对生活质量有巨大影响
长期以来，它一直是人们最大的恐惧之一，与癌症和阿尔茨海默病并列。”
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皮特眼科助理教授
“但是视力恢复领域已经进入了一个新的时代，许多患者第一次接受了有效的治疗
正因为如此，我们新平台的潜力令人兴奋——它将使我们能够更快地将已经对一些患者有效的紧急疗法转化为临床
" 尽管影响视网膜的致盲性遗传疾病被认为是罕见的，但全球大约每3000人中就有1人携带一个或多个导致视网膜退化和视力丧失的基因片段
几个世纪以来，许多遗传性失明的人几乎注定要在黑暗中度过一生
现在，随着几种基因疗法已经在欧洲和美国上市
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还有几十个进入临床试验，遗传性失明患者的希望触手可及，但一个关键障碍仍然存在:确保携带治疗性遗传密码的载体或灭活病毒进入科学家瞄准的确切细胞
视网膜由数亿个排列成一系列层的细胞组成，因此将向量精确定位到宇宙中的特定位置不是一件小事
为了解决这个问题，研究人员开发了一个名为scAAVengr的计算平台，该平台使用单细胞RNA测序来快速定量地评估——在几十种选择中——哪种腺相关病毒载体(或AAV)最适合将基因治疗传递到视网膜的特定部分
感染AAV病毒的视网膜外围细胞携带一种绿色荧光蛋白
细胞的细胞核被标记为蓝色
学分:利亚·伯恩，博士
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评估AAVs的传统方法非常缓慢，需要几年时间和许多实验动物
它也不是很精确，因为它不能直接测量AAV是否不仅进入了细胞，而且还运送了他们的基因治疗货物
相比之下，scAAVengr使用单细胞RNA测序，检测货物是否安全到达目的地
对于scAAVengr，这个过程需要几个月，而不是几年
该平台的用途不仅仅局限于视网膜——研究人员表明，它同样适用于识别针对其他组织的AAV，包括大脑、心脏和肝脏
伯恩说:“水涨船高，我们希望这项技术不仅能推动视力恢复领域的基因治疗，还能用于其他目的。”
“快速发展的基因编辑和光遗传学领域都依赖于高效的基因传递，因此能够快速、战略性地选择传递载体将是一个令人兴奋的飞跃
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