前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者的赖特染色骨髓抽吸涂片
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0 由西北医学研究人员领导的一项回顾性研究发现，嵌合抗原受体(CAR) T细胞免疫疗法药物tisagenlecleucel在患有复发和难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B细胞ALL)的儿科患者中证明了安全性和有效性，即使该药物不符合FDA严格的生产标准
据血液学、肿瘤学和干细胞移植部儿科讲师、该研究的主要作者珍娜·罗索夫(Jenna Rossoff)说，发表在《血液》杂志上的这一发现可能有助于扩大对这些患者的治疗干预，否则他们已经用尽了所有其他治疗选择
“我希望这些发现能让临床医生对给他们的病人服用稍微不合格的产品感到更舒服，尤其是当他们没有其他治疗选择或毒性非常高的产品时，”罗索夫说，他也是罗伯特·H
西北大学鲁瑞综合癌症中心
B细胞ALL是儿童最常见的癌症类型，是一种血液和骨髓癌症，在B细胞(白细胞)的早期形成，如果不治疗，进展很快
随着治疗方法的进步，包括化疗、免疫治疗和放射治疗，儿童B细胞白血病患者的五年生存率已经提高到90%
CAR T细胞疗法是一种免疫疗法，利用患者健康的T细胞，通过一种称为白细胞分离的过程收集并重新设计以攻击癌细胞，已被证明对复发或对标准治疗无反应的患者特别有效
最近的一项临床试验发现，接受CAR T细胞治疗药物组织胶原d的复发或高危B细胞ALL的儿童患者在输注后三个月显示出81%的缓解率
具体来说，组织原亮氨酸利用患者的健康T细胞，这些细胞被重新设计，以对抗B细胞ALL癌细胞表面的蛋白质CD19
据作者称，尽管该临床试验的结果促使该药物在2017年获得了美国食品和药物管理局的批准，但美国食品和药物管理局的一些安全性和有效性规范可能比必要的更严格
由于这些标准，一些tisagenlecleucel被制造成不符合某些发布标准，并且被认为不符合商业发布的资格，或者“不合规格”
" 如果产品被认为不符合规格，医生仍然可以决定使用该产品，假设没有安全问题
然而，根据罗索夫的说法，到目前为止，很少有关于接受不合格产品的B细胞急性淋巴细胞白血病患者临床结果的公开数据
在目前的研究中，Rossoff和他的同事分析了来自185名被诊断为复发或难治性B-ALL的儿科患者的回顾性数据，这些患者在美国15个儿科临床站点接受了非特异性组织胶原或标准护理组织胶原
总体而言，研究人员发现两组之间的存活率和毒性特征相似，证明了该药物的总体安全性和有效性
罗索夫说，未来需要在不同的临床环境中进行更多的前瞻性研究，以建立具体的分界点，帮助医生更准确地确定哪些患者将从治疗中受益
“我的目标是继续从接受这种治疗的患者那里收集数据，这样我们就可以更好地定义临界临界值，在这个临界值之外，产品不太可能是安全或有效的，”罗索夫说
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