樱井秀树实验室展示了iPS细胞如何补充VI型胶原蛋白，以再生患有乌烈芝先天性肌营养不良症的小鼠的肌肉
学分:京都大学 肌肉营养不良描述了一系列导致肌肉变弱和丧失的疾病
乌烈芝先天性肌营养不良症是一种罕见的疾病，是一个或三个以上COL6基因突变的结果，导致胶原蛋白VI的丢失
患者在出生后不久就开始表现出严重的肌肉无力，在达到学龄前，如果没有呼吸器，他们会难以呼吸
没有治愈的方法，所有的治疗都是对症的，只是稍微延缓了肌肉的退化
为了寻找治疗乌烈芝先天性肌营养不良症的新疗法，一项来自CiRA樱井秀树实验室的新研究表明，通过操作人类iPS细胞产生的间充质基质细胞的系统注射，可以通过部分恢复VI型胶原在患有该疾病的小鼠中再生肌肉
结果表明细胞疗法作为一种治疗选择的潜力
胶原蛋白VI对肌肉细胞的完整性至关重要，三个COL6基因中任何一个的突变都可能导致一系列的胶原蛋白VI缺乏
“在动物模型中有证据表明，间充质基质细胞移植可以补充VI型胶原
我们使用诱导多能干细胞来产生足够的间充质基质细胞，以便系统地恢复胶原蛋白，从而获得强大的治疗效果
这项研究的第一作者阿雅·原田
诱导多能干细胞对这种细胞疗法很有吸引力，因为它们不需要招募捐赠者
相反，它们可以转化成用于治疗的间充质基质细胞
表现出乌烈芝先天性肌营养不良症状的小白鼠比健康的小白鼠体型小，肌肉中的胶原蛋白含量也较低
研究发现，将iPSC衍生的间充质基质细胞移植到这些小鼠体内会导致肌肉重量增加，肌肉组织变大，运动功能更好
与肌肉质量增加相一致的是移植后肌肉可以再生的证据
由于经常使用，肌肉会定期磨损，这需要再生来维持
在肌营养不良症中，包括乌烈芝先天性肌营养不良症，肌肉不能以从磨损中恢复的速度再生，导致进行性肌肉丧失
除了较高的胶原蛋白水平，其他因素也归因于移植的益处
原田说:“乌烈芝先天性肌营养不良导致线粒体功能障碍，从而导致肌肉细胞凋亡。”
她发现，移植后小鼠肌肉细胞中功能障碍的线粒体数量明显减少
CiRA副教授樱井认为，这些发现为开发治疗乌烈芝先天性肌营养不良症的细胞疗法提供了基础
“与健康小鼠相比，VI型胶原蛋白水平非常低，但它们仍然显示出积极的效果
我们的观察表明，治疗有一个关键的时间窗口，”他说
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