淀粉样蛋白(绿色虚线包围的区域中的白色阴影)-被认为在AD中驱动神经变性的蛋白质，在AD小鼠的大脑中水平较高(左)，并且在给予全脑基因组编辑治疗后降低(右)
信用:HKUST 由香港科技大学(HKUST)的科学家领导的一个国际研究小组开发了一种使用全脑基因组编辑技术的新策略，可以在转基因阿尔茨海默病小鼠模型中减少阿尔茨海默病的病理
这项先进的技术提供了巨大的潜力，可以转化为一种新的长效治疗阿尔茨海默病患者
仅在中国，估计就有50多万患者患有遗传性阿尔茨海默病，这是一种与家族史高度相关的先天性阿尔茨海默病
虽然FAD有明确的遗传原因，可以在认知问题出现之前诊断出来，但目前还没有有效的治疗方法
使用基因组编辑技术作为遗传突变引起的疾病(如FAD)的治疗策略有巨大的潜力
它对于在症状出现前纠正致病基因突变特别有用，这被认为是一种“一劳永逸”的治疗方法，因为它的效果可以持续一生
然而，有几个障碍阻碍了它的临床开发和应用——最明显的是缺乏一种有效、高效和非侵入性的方法来将基因组编辑剂输送到大脑中
此外，现有的基因组编辑技术无法在整个大脑中产生有益的结果
最近，一个由教授领导的团队
HKUST研究与发展副总裁南希·叶开发了一种新的基因组编辑系统，它不仅能跨越血脑屏障，还能为整个大脑提供优化的基因组编辑工具
使用一种新设计的递送载体进行基因组编辑，这种策略通过单次非侵入性静脉给药实现了有效的全脑基因组编辑
这有效地破坏了AD小鼠模型中FAD引起的突变，并改善了整个大脑的AD病理状态，为该疾病的新型治疗开发铺平了道路
对阿尔茨海默病小鼠的家族突变进行基因组编辑可以提高它们的记忆能力
信用:HKUST 与此同时，研究小组还在小鼠模型中发现，淀粉样蛋白(一种被认为会导致AD神经退化的蛋白质)的水平在治疗后6个月(约为其正常寿命的1/3)内保持较低水平，这表明这种单次基因组编辑策略具有持久的效果
更重要的是，到目前为止，在老鼠身上没有发现任何副作用
“作为第一次证明全脑基因组高效编辑可以减轻整个大脑的阿尔茨海默病病理，这确实是一个令人兴奋的发展，”教授说
他也是晨边生命科学教授和HKUST分子神经科学国家重点实验室主任
“我们的工作是利用基因组编辑治疗遗传性脑疾病的一个重要里程碑，并有助于开发针对遗传性神经退行性疾病的精确医学
" 这项研究是HKUST科学家的合作成果；加州理工学院；和中国科学院深圳先进技术研究院
该结果最近发表在《自然生物医学工程》上
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