“CX-5461在癌症治疗中的作用机制的这些新细节对患者具有潜在的重要安全意义，”保罗·吉勒赫博士说
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裘德计算生物学系
第一作者是潘岷博士
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吉尔勒实验室的科学家
信用:St
裘德儿童研究医院 圣
裘德儿童研究医院的科学家正在寻找提高高危神经母细胞瘤患儿存活率的药物，他们在CX找到了一个有希望的候选药物——5461
然后，研究人员确定了该实验药物的安全性问题，这些问题对目前的成人临床试验有影响
这项研究发表在今天的《自然通讯》上
CX-5461是一种已经研究了十多年的小分子
它被广泛描述为RNA聚合酶1酶的人类首个抑制剂
CX-5461的二期临床试验正在成人白血病、淋巴瘤和乳腺癌患者中进行
圣
Jude研究人员在这项研究中证明，CX-5461杀死神经母细胞瘤肿瘤细胞主要是通过靶向和破坏enz酶拓扑异构酶ⅱβ(top2β)的活性，而不是通过抑制RNA聚合酶1
“CX-5461在癌症治疗中的作用机制的这些新细节对患者有潜在的重要安全意义，”保罗·吉勒赫博士说
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裘德计算生物学系
他和约翰·伊斯顿博士
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裘德计算生物学是这项研究的相应作者
第一作者是潘岷博士
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吉尔勒实验室的科学家
Geeleher说:“几十年来对一类现有化疗药物的研究表明，与TOP2β的非靶向药物相互作用会使患者面临严重和危及生命的副作用，如急性髓性白血病或多年后出现的心脏毒性。”
“该发现强调了CX-5461之前未被重视的安全问题
" 寻找新的高危神经母细胞瘤药物出现了意想不到的转变 这项研究最初是为了寻找治疗高危神经母细胞瘤儿童的新方法，在过去的20年里，这些儿童的存活率一直保持在50%左右
神经母细胞瘤起源于发育中的外周神经系统细胞，美国每年约有800名儿童被诊断为神经母细胞瘤
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Geeleher说，在儿科神经母细胞瘤的临床前研究中，CX-5461在联合治疗中显示出显著的抗肿瘤活性，但在计划儿童临床试验之前，必须解决安全性问题
研究人员指出:“对于正在进行的CX-5461二期试验中登记的患者，应密切监测这些晚期出现的TOP2β相关不良事件。”
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