新的治疗筛选试验，显示从无义突变引起的囊性纤维化患者(W1282X)中功能性拯救肺祖细胞
信用:加拿大多伦多大学病童医院克里斯汀·贝尔 干细胞研究人员可能很快会有一种新的方法来为缺乏有效治疗的囊性纤维化患者识别和开发新的个性化疗法
目前，并不是所有的CF患者都能获得有效的治疗，尤其是那些非常罕见的导致CF的突变患者
为了确定针对这些人的新疗法，从患者自身重新编程的血细胞中生长的前体肺细胞(尚未完全发育的细胞)可用于筛选新药和在其自身成熟的气道(鼻)细胞中验证的最佳药物反应
这种“盘中药物筛选”可以减少CF治疗的时间并改善结果
囊性纤维化(CF)是一种遗传性疾病，美国每年诊断出1，000例新病例(美国约有30，000人，全球有70，000多人患有CF)，由于持续的肺部感染和炎症以及其他器官的功能障碍，导致生活质量下降和预期寿命缩短
CF是由一种特定基因的突变引起的，其中该基因的2500种不同突变已被描述，至少有450种已知会导致患者患病
尽管CF的治疗是可行的，但这些治疗的反应因患者而异，这取决于患者携带的特定突变以及其他遗传背景因素
一种个性化的医学方法，即在实验室中使用个体患者的组织来筛选新药，将极大地有利于那些目前对可用药物反应不佳的患者
克里斯汀·贝尔(加拿大多伦多大学儿童医院)和他的同事发表在《干细胞报告》上的研究使用了一种叫做CFIT的开放的加拿大资源，在实验室里以适合高通量筛选的方式从CF患者中培养组织
他们的工作通过一种叫做“重新编程”的过程，从患者血液中提取诱导多能干细胞(iPSC)，产生前体肺细胞
因此，这些iPSC-肺细胞包含特定的CF-致突变和每个患者特有的遗传背景
iPSC前体肺细胞可以在实验室中大量生长，为高通量药物筛选提供足够的细胞
令人鼓舞的是，iPSC前体肺细胞对化合物的反应密切反映了在同一患者的鼻上皮细胞中测得的反应
研究人员预计，基于这些结果，患者来源的iPSC肺细胞将能够筛选大型药物库或生物制品，如mRNA，以帮助确定新的疗法，特别是那些无法获得有效疗法的患者
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