弗朗西斯·克里克研究所 信用:凯西·尼亚坎 弗朗西斯·克里克研究所的研究人员发现，CRISPR-Cas9基因组编辑可以导致早期人类胚胎中目标部分的DNA发生意外突变
这项工作强调了对CRISPR-Cas9基因组编辑作用的进一步认识和研究的必要性，特别是在实验室研究中用于编辑人类DNA时
CRISPR-Cas9基因组编辑是一种广泛使用的研究工具，它允许科学家移除和替换细胞中的DNA片段，例如，允许他们研究给定基因的功能或修复突变。
去年，研发CRISPR-Cas9的研究人员获得了诺贝尔化学奖
在他们发表于PNAS的研究中，克里克的科学家回顾性地分析了以前研究的数据，他们在这些研究中研究了在人类胚胎发育的最初几天OCT4蛋白的作用
研究小组发现，虽然大多数CRISPR-Cas9诱导的突变是小的插入或缺失，但在大约16%的样本中，存在大的意外突变，传统的评估DNA变化的方法可能会遗漏这些突变
研究正在进行，以了解目标位点变化的确切性质，但这可能包括脱氧核糖核酸片段的缺失或更复杂的基因组重排
这一发现突出表明，使用CRISPR-Cas9介导的基因组编辑来编辑人类细胞(无论是体细胞还是生殖细胞)的研究人员需要意识到并测试这些潜在的意外后果
如果他们希望他们的工作能用于临床，这一点就更为重要，因为像这样意想不到的基因变化可能会导致癌症等疾病
“其他研究小组已经报告了人类干细胞、癌细胞和其他细胞环境中的这些类型的意外突变，现在我们已经在人类胚胎中检测到了它们，”弗朗西斯·克里克研究所人类胚胎和干细胞实验室组长、剑桥大学生殖生理学教授、该研究的资深作者凯西·尼亚坎教授说
“这项工作强调了测试这些非预期突变的重要性，以准确了解任何人类细胞类型发生了什么变化
" 克里克的研究人员开发了一个开源计算管道，以基于不同类型的下一代测序数据来确定CRISPR-Cas9是否导致了意外的目标突变。
“我们和其他人正在努力开发和完善评估这些复杂突变的工具，”尼亚坎补充道
“了解这些事件、它们是如何发生的以及它们的发生频率非常重要，因此我们可以了解该技术目前的局限性，并为未来改进该技术以最大限度减少这些突变的策略提供信息
" 格雷戈里奥·阿拉尼斯-洛巴托是该研究的主要作者，也是克里克大学人类胚胎和干细胞实验室的前博士后研究员，他说:“用于检查CRISPR-Cas9准确性的传统测试可能会遗漏我们在这项研究中发现的非预期的目标突变类型
关于CRISPR-Cas9技术的效果，我们还有很多需要学习的地方，虽然这个有价值的工具已经改进，但我们需要彻底检查所有的变化
" 关于在人类胚胎上使用CRISPR-Cas9基因组编辑用于生殖目的的安全性和伦理性，目前正在进行重要的辩论
2019年，国际社会谴责中国一名研究员编辑胚胎导致双胞胎出生的工作
在英国，它在人类胚胎上的使用受到严格监管，并且只允许用于研究目的
研究仅限于发育的前14天，胚胎不允许植入子宫
这项工作的数据与克里克人类胚胎和干细胞实验室先前研究的胚胎有关
胚胎处于早期发育的胚泡阶段，由大约200个细胞组成
它们是接受体外受精的人捐赠给研究的，在治疗过程中并不需要
这项研究由弗朗西斯·克里克研究所的科学家领导，并与同事牛津大学的达甘·威尔斯教授合作
凯西·尼亚坎是剑桥大学滋养层研究中心的新任主任，也是剑桥生殖战略研究倡议的主席
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