CNRS 学分:莉莲·马萨德，《神经系统的疾病和激素》(INSERM/巴黎萨克莱大学) 腓骨肌萎缩症是世界上最常见的遗传性神经系统疾病
它会影响周围神经，导致腿部和手部逐渐瘫痪
目前还没有治疗这种疾病的方法，这是由于一种特定蛋白质的过度表达
来自CNRS大学、INSERM大学、美联社-惠普大学、巴黎-萨克莱大学和巴黎大学的科学家开发了一种基于在小鼠体内降解这种蛋白质的编码核糖核酸的疗法
他们的工作获得了专利，并于2021年3月9日发表在《通讯生物学》上
在分子生物学中，转录是指复制一个脱氧核糖核酸分子来制造一个核糖核酸分子
这种核糖核酸分子然后被“翻译”成一种蛋白质，可以在人体细胞内发挥不同的功能
当一种叫做PMP22的特殊蛋白质的产量是正常的两倍时，它会导致1A型遗传性夏科-玛丽牙疾病的发生
这种生产过剩导致腿部和手部逐渐瘫痪
那么，挑战在于标准化这种蛋白在患有夏科-玛丽牙疾病的人群中的表达
法国科学家1开发了一种基于减少编码PMP22蛋白的核糖核酸的专利疗法
为了实现这一点，他们使用了其他能够干扰特定核糖核酸的小核糖核酸分子，这里的核糖核酸编码PMP22，并能够降解或减少其翻译成蛋白质
开发这种疗法的困难在于稳定这些小干扰核糖核酸，即siRNA小干扰核糖核酸，它们在生物环境中会迅速降解
研究人员将它们与另一种分子角鲨烯结合，角鲨烯通常用于美容和药理学
角鲨烯具有生物相容性、可生物降解并在水中形成纳米颗粒，保护siRNA免受降解
它还控制形成的粒子大小和注入的siRNA量
这些科学家随后在这种疾病的小鼠模型中显示，注射这些干扰核糖核酸完全并迅速恢复了小鼠的运动活性和力量
小核糖核酸穿透周围神经，增强这些神经周围的髓鞘，并使神经信号速度正常化
对于严重的疾病，治疗效果持续三周；对于较轻的疾病，治疗效果持续十周以上
这种完全在法国开发的遗传性周围神经病的治疗策略，是一种基于过表达基因表达的siRNA标准化的新型精确药物概念的证明
它现在将通过临床前和临床研究在人体内开发
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