明尼苏达大学 上图显示了被奎宁(荧光蓝)和绿色荧光蛋白照亮的细胞
这使得明尼苏达大学的研究人员首次观察到聚合物在输送药物时是如何与人体细胞相互作用的
这一发现可用于推进基于脱氧核糖核酸和核糖核酸的治疗,如基因治疗和疫苗
学分:明尼苏达大学赖内克集团和弗尼蒂拉集团 明尼苏达大学双城分校化学系的研究人员创造了一种新的聚合物,可以提供基于脱氧核糖核酸和核糖核酸的疾病疗法
在该行业中,研究人员第一次能够准确地看到聚合物在向体内输送药物时是如何与人体细胞相互作用的
这一发现为在基因治疗和疫苗开发等应用中更广泛地使用聚合物打开了大门
这项研究发表在美国国家科学院院刊(PNAS)上,这是一份同行评议的多学科科学期刊
基因治疗包括改变人体细胞内的基因来治疗或治愈疾病
它需要一个载体来“包装”脱氧核糖核酸以将其输送到细胞中——通常,病毒被用作载体
核酸的包装也用于疫苗,例如最近开发的包裹在脂质中的信使核糖核酸新冠肺炎疫苗
该研究小组由化学教授特蕾莎·赖内克和副教授蕾妮·佛朗蒂娜领导
赖内克的实验室合成了聚合物,这是构成塑料的长链分子,用来代替包装核酸
“这有点像从亚马逊订购东西,它是装在盒子里运送的,”赖内克解释说
“如果不是用包裹运送,东西就会坏掉
这基本上是我们在这里做的,但是在纳米水平上
我们要带走这些非常敏感的核糖核酸和脱氧核糖核酸货物,它们容易被酶降解,除非你有东西保护它们,否则它们不会到达目标
" 研究人员用奎宁和丙烯酸2-羟乙酯(HEA)设计了这种共聚物,奎宁是一种天然物质,用于滋补水,丙烯酸2-羟乙酯使这种物质可溶,用于各种个人护理和医疗材料
因为奎宁是荧光的,研究小组能够使用拉曼光谱(一种化学成像技术)跟踪全身和细胞中的DNA包
“我们发现了一种新的包装工具,这种天然产品对所有这些雄心勃勃的重要领域都很重要,如基因治疗和疫苗,”赖内克说,他也是麦克奈特大学的杰出教授
“而且,它适用于多种细胞类型
最重要的是,它有所有这些很酷的特性——它是荧光的,我们可以跟踪它,它是拉曼活性的,这让我们了解了许多关于这些包装系统的基本原理,在我们加入这种天然产品之前,这些基本原理是无法探究的
" 基于聚合物的药物输送比使用病毒要便宜得多,尤其是基因治疗,一次注射的费用高达200万美元
然而,阻碍聚合物广泛使用的主要障碍是,科学家们不太了解聚合物包装实际上是如何与体内细胞相互作用的
这项研究有助于消除这种不确定性
Frontiera的实验室专门研究化学成像
利用拉曼光谱,他们发现一旦聚合物载体进入细胞,细胞自身的蛋白质在核酸货物的拆包中起着关键作用
“非常满意地知道这实际上是如何发生的,交付的过程是什么,并且实时地看到这一点,”Frontiera说
“关键的一点是,这些聚合物也非常好用
对于所有有益的属性,它们在将有效载荷送入细胞方面也非常有效,我们能够知道为什么,这在这个领域并不总是发生
"
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