作者:鲍勃·伊尔卡,物理
(同organic)有机 信用:CC0公共领域 来自费城儿童医院、宾夕法尼亚大学、北卡罗来纳大学教堂山分校和约翰·霍普金斯医学院的一组研究人员发现了狗基因组变化的证据,这是在基因治疗中使用腺相关病毒(AAV)载体的长期测试的一部分
在他们发表在《自然生物技术》杂志上的论文中,该小组描述了他们对狗的基因治疗技术的10年研究以及他们从中学到的东西
查尔斯·文迪蒂与美国
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美国国立卫生研究院发表了一篇新闻和观点文章,概述了研究小组在同一问题上的工作
腺相关病毒载体在20世纪60年代被发现对病人有危险后被开发出来
它们由用于多种细胞类型的单链基因组物质组成
他们的目的是以防止遗传疾病的方式改变基因
它们被认为是一种安全的传递遗传物质的方式,因为它们在细胞核中沉淀,没有整合到细胞的DNA中
在这项新的努力中,研究人员通过使用AAV载体作为基因治疗的一部分来治疗患有血友病的狗,从而验证了这一概念
这项工作包括用AAV载体对几只狗进行基因治疗,然后研究长达十年的结果
在10年的时间里,他们定期测试狗的血友病症状和AAV疗法导致的基因变化迹象
他们发现基因疗法成功治愈了患有血友病的狗,但是他们也发现AAV病毒载体已经进入了狗的基因
他们发现插入的基因组链和狗的自然基因组之间存在整合
他们还发现,这种整合导致狗身体部分细胞的增殖,这可能成为恶性肿瘤
然而,他们没有在任何一只狗身上发现癌症
然而,他们确实在两只狗身上发现了凝血因子在突然升高到更高水平之前保持稳定四年的例子
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