新南威尔士大学拉克伦·吉尔伯特 脂质体是细胞膜中发现的球形脂肪分子，可以装载CRISPR分子，当被光触发时，这些分子可以靶向身体的特定区域。
信用:Shutterstock 光激活脂质体有助于传递CRISPR基因治疗——这种方法比目前的方法更安全、更直接
一个由来自UNSW悉尼的生物医学工程师和科学家组成的多机构团队发现，脂质体——通常用于药理学中封装晚期药物或基因——可以被光触发，在身体的特定部位释放有效载荷
该团队今天在《美国化学学会应用材料与界面》杂志上报道了这一发现，并在细胞系和动物模型中展示了他们的结果，还需要更多的研究来测试和证实他们在人类中的方法
到目前为止，CRISPR基因治疗技术使用指导RNA来寻找错误的基因序列，使用Cas9蛋白来切割或用健康的版本替换它，已经使用了装载CRISPR分子的病毒，然后这些分子在体内移动以找到目标细胞。
虽然这项技术被证明是革命性的——今年诺贝尔化学奖才授予开发这项技术的研究人员——但使用病毒作为传递载体并不理想，因为它可能会产生不利的免疫反应和毒性
脂质体更安全的选择 但在最新的研究中，该团队展示了他们如何使用一种更良性的载体来携带CRISPR分子，同时使用一种独特的方式将它们单独输送到身体需要它们的区域。
主要作者Dr
邓玮说，研究小组使用脂质体——非常类似于细胞膜材料的脂肪分子的球形纳米结构——将CRISPR分子运送到体内的目标位置
“脂质体作为一种极其有效的药物传递系统已经被很好地建立起来，”她说
“这些‘气泡’制备起来相对简单，可以用适当的药物填充，然后注入体内
" 医生
邓说，因为脂质体是最常见和公认的药物传递载体，它们比使用病毒安全得多
“CRISPR的传统运载工具是以病毒为基础的，但它们会产生自己的问题，因为很难预测患者对病毒的反应
" 但在找到一种更安全的运载工具来运送CRISPR货物后，该团队面临着如何确保这些基因拼接分子在正确的时间找到正确的目标的挑战
他们发现，答案很简单
“与传统的基于脂质体的给药系统不同，我们的脂质体可以在光照下‘打开’。”
邓说
“当光线照射到脂质体上时，它们可以立即被破坏，立即释放出全部有效载荷
" 研究小组在细胞系和动物模型中发现，当发光二极管光触发脂质体时，它们会释放出用于寻找感兴趣基因的CRISPR内含物
医生
邓说，光可以激活皮肤表面下一厘米处的脂质体
深层组织治疗 但是如果问题区域是深层次的肿瘤呢？医生
邓说，未来的研究将使用x光来达到同样的效果
“我们完全期望我们能够在深度超过一厘米的深层组织中进行CRISPR释放的x光触发，”她说
“我们过去的研究已经表明，x光可以引发脂质体
" 医生
邓说，CRISPR技术为医学研究，特别是癌症治疗提供了令人兴奋的可能性
“癌症影响着全球数百万人，然而研究人员几十年来一直致力于寻找有效的治疗方法
“化学疗法非常擅长摧毁癌细胞，但是因为它没有目标，所以最终会破坏正常健康的细胞
“CRISPR技术为开发新的靶向、基因和细胞疗法创造了非常有前途的工具
其结果将随着期望的递送系统而大大增加，并且在这种情况下，我们的发现可以提供这样的系统
" 展望未来，博士
邓说，她和她的同事们对开展研究很感兴趣，这项研究表明，x光可以用来传递CRISPR基因拼接分子，用于深度癌症治疗
“通过使用x光代替光，我们还需要找到一种合适的动物模型，这种模型可以转化为使用这种技术来治疗乳腺癌等疾病
所以我们在寻找有这种专长的合作者
"
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