威斯康辛大学麦迪逊分校的克里斯·巴恩卡德 纳米胶囊给药系统的图解说明
信用:UW-麦迪森 编辑遗传密码的新工具为治疗遗传疾病、某些癌症甚至顽固的病毒感染提供了新的希望
但是将基因疗法传递到身体特定组织的典型方法可能会很复杂，并可能导致令人不安的副作用
威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员通过将基因编辑有效载荷打包到一个可定制的合成纳米胶囊中，解决了其中的许多问题
他们今天(9月11日)描述了交货系统及其货物
9，2019)发表在《自然纳米技术》杂志上
“为了编辑细胞中的基因，编辑工具需要在细胞内安全高效地传递，”生物医学工程教授、威斯康星发现研究所研究员邵琴“莎拉”龚说
她的实验室专门设计和建造靶向治疗的纳米级输送系统
“在注射基因疗法后编辑体内错误的组织是一个严重的问题，”克里斯汉努·萨哈说，他也是UW-麦迪森生物医学工程教授，也是一个全国基因组编辑联盟的指导委员会联合主席，该联盟得到了美国国立卫生研究院1.9亿美元的支持
“如果生殖器官被不经意地编辑了，那么病人会把基因编辑传给他们的孩子和下一代
" 龚说，大多数基因组编辑都是通过病毒载体完成的
病毒有数十亿年入侵细胞并利用细胞自身的机制制造病毒新拷贝的经验
在基因治疗中，病毒可以被改造成携带基因组编辑机器，而不是自己的病毒基因进入细胞
编辑机器然后可以改变细胞的脱氧核糖核酸，例如，纠正导致或导致疾病的遗传密码中的问题
龚说:“病毒载体很有吸引力，因为它们可以非常有效，但它们也与许多安全问题有关，包括不良免疫反应。”
新的细胞靶标也需要对病毒载体进行费力的改造，并且制造定制的病毒载体可能很复杂
萨哈说:“定制许多病毒载体来输送到体内的特定细胞或组织是非常困难的——如果不是不可能的话。”
龚的实验室在基因治疗的有效载荷上涂了一层薄薄的聚合物外壳，形成了一个直径约为25纳米的胶囊。有效载荷是在萨哈的实验室设计的基因编辑工具CRISPR-Cas9的一个版本，带有导向RNA
纳米胶囊的表面可以用诸如肽的官能团修饰，这使得纳米颗粒能够靶向特定的细胞类型
纳米胶囊在细胞外保持完整——例如在血液中——只有在被一种叫做谷胱甘肽的分子触发时才会在目标细胞内破裂
释放的有效载荷然后移动到细胞核去编辑细胞的脱氧核糖核酸
由于纳米胶囊在细胞细胞质中的寿命较短，预计它们将减少计划外的遗传编辑
这个项目是UW和麦迪森在化学、工程、生物和医学领域的合作
儿科和眼科教授比卡什·R
Pattnaik和比较生物科学教授铃木正夫及其团队利用纳米胶囊分别在小鼠眼睛和骨骼肌中演示了基因编辑
因为纳米胶囊可以冷冻干燥，所以它们可以方便地纯化、储存和作为粉末运输，同时为剂量控制提供了灵活性
威斯康辛校友研究基金会的研究人员正在申请纳米粒子的专利
龚说:“纳米胶囊的小尺寸、优异的稳定性、表面修饰的多功能性和高编辑效率使它们成为许多类型的基因治疗的有希望的平台。”
该团队旨在进一步优化正在进行的研究中的纳米胶囊，以便在大脑和眼睛中进行有效编辑
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