物理学家鲍勃·伊尔卡
（同organic）有机 Cas9/sgRNA纳米胶囊的制备、物理性质和细胞功能
(A)原位自由基聚合用于合成含有Cas9/sgRNA的二硫键交联的纳米胶囊，并用angiopep-2靶向配体功能化
(B)通过动态光散射测定的ANCSS(Cas9/sgRNA)纳米胶囊的尺寸分布
(C)用或不用GSH处理的ANCSS(Cas9/sgRNA)的TEM图像
(D)用或不用RNase处理(1 mg/ml，30分钟)的ANCSS(Cas9/sgPLK1)或游离Cas9/sgPLK1的凝胶电泳分析
(E)与ANCSS(Cas9/sgRNA)或对照孵育4小时后U87MG细胞的流式细胞术
(F)U87MG细胞与ANCSS(Cas9/sgRNA)或对照孵育4小时后的共聚焦激光扫描显微镜(CLSM)图像
用Alexa Fluor 647(af 647；红色)；细胞骨架用Alexa Fluor 488(绿色)染色，细胞核用Hoechst 33342(蓝色)染色
对于(E)和(F ), af 647-cas 9的浓度为20 nM
比例尺，20微米
(G)与ANCSS(Cas9/sgRNA)或对照孵育72小时的U87MG-Luc细胞中的荧光素酶基因编辑效率
数据表示为平均值±SD(n = 5；*科学进展(2022年)
多伊:10
1126/sciadv
abm8011 一个国际研究小组开发了一种纳米胶囊，能够穿过血脑屏障(BBB ),携带CRISPR-Cas9编辑工具治疗脑肿瘤
在他们发表在《科学进展》杂志上的论文中，该小组描述了他们如何创造胶囊，以及在患有胶质母细胞瘤的小鼠身上进行测试时效果如何
胶质母细胞瘤是出了名的难以治疗
肿瘤出现在大脑中，它们的生长会损害组织
治疗方案包括手术切除、直接注射旨在杀死癌细胞的疗法或将CRISPR病毒植入血液中
这些选择中的每一个都有不利的一面，从受损的脑组织到由于治疗难以通过血脑屏障而导致的无效
在这项新的努力中，研究人员尝试了一种新的方法，使用纳米胶囊将CRISPR-Cas9编辑工具携带到脑肿瘤，在那里它靶向负责新细胞发育的基因，新细胞是一种能够安全穿过BBB的胶囊
纳米胶囊的外壳是用二硫化物交联聚合物制成的，然后用血管肽-2肽点缀
加入肽是为了产生中性表面电荷，这样它就不会被核糖核酸酶攻击
这个壳刚好大到足以容纳Cas9复合物，但也足够小(大约30纳米长)以允许它通过血脑屏障
研究人员在胶质母细胞瘤小鼠模型中测试了他们的纳米胶囊递送系统
每个人都接受了一次尾部注射——一些人接受了新开发的纳米胶囊给药系统，而另一些人接受了对照
研究人员发现，接受新疗法的小鼠平均存活时间为68天，而对照组为24天
他们还发现了一个小于0
其他脑组织中不希望的基因突变率为5%
研究人员表示，他们的工作代表着向无创和非病毒方法治疗胶质母细胞瘤迈出了新的一步，尽管他们承认，在确定相同的方法对人类是否安全有效之前，还需要做更多的工作
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