约翰·霍普金斯大学医学院 在大鼠和小鼠的实验中，约翰·霍普金斯大学的两位科学家——一位工程师和一位眼科医生——报道了成功使用纳米粒子对致盲性眼病进行基因治疗
一种独特设计的大分子使研究人员能够压缩大束治疗用的脱氧核糖核酸，将其输送到眼睛的细胞中
学分:约翰·霍普金斯医学院 在大鼠和小鼠的实验中，约翰·霍普金斯大学的两位科学家——一位工程师和一位眼科医生——报告了纳米粒子在致盲眼病基因治疗中的成功应用
一种独特设计的大分子使研究人员能够压缩大束治疗用的脱氧核糖核酸，将其输送到眼睛的细胞中
7月3日发表在《科学进展》杂志上的这项研究提供了纳米粒子传递基因疗法治疗湿性年龄相关性黄斑变性(一种以血管异常生长为特征的眼病，会损害眼睛后部的光敏组织)以及更罕见的遗传性视网膜致盲疾病的潜在价值的证据
许多基因治疗方法依赖于病毒载体，这种载体利用病毒将遗传物质带入细胞的天然能力
然而，病毒会产生免疫反应，防止重复给药，而最常用于眼部基因治疗的病毒不能携带大基因
“一些最普遍的遗传性视网膜退化是由于大基因突变造成的，这些大基因根本不适合最常用的病毒载体，”医学博士彼得·坎波夏罗说
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约翰·霍普金斯大学医学院埃克尔斯眼科教授，约翰·霍普金斯大学威尔默眼科研究所成员
为了克服这些限制，坎波夏罗和乔丹·格林博士
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开发了一种新的方法，包括一种可生物降解的聚合物，它可以包裹和压缩长段的脱氧核糖核酸，产生可以进入细胞的纳米粒子
这项技术允许研究人员将眼睛细胞转化为治疗蛋白质的微型工厂
为了首先测试纳米粒子是否能到达它们的目标细胞，研究人员在纳米粒子上装载了一种荧光蛋白的基因，这种蛋白可以使细胞像荧光棒一样发光
这种发光的分子使研究人员能够确定纳米粒子可实现的基因表达的位置、数量和持续时间
他们发现，即使在治疗后八个月，老鼠眼睛中的大多数光敏细胞都会发光，这表明纳米粒子有效地将荧光基因沉积到细胞中
接下来，研究人员进行了一个类似的实验，这次使用纳米粒子将一个生物相关基因传送到眼睛中
他们在纳米颗粒上装载了血管内皮生长因子基因，该基因是湿性黄斑变性患者异常血管生长的原因
研究人员将携带血管内皮生长因子基因的纳米颗粒注射到30只大鼠的眼睛中，并在注射后一个月、两个月和五个月测定其在视网膜中的作用
注射一个月后，每只受试大鼠的视网膜下和视网膜内都出现了异常血管，就像在湿性黄斑变性患者身上看到的那样
注射后2个月和5个月，异常血管更加广泛，并且在视网膜下有相关的疤痕，类似于在慢性未治疗的湿性黄斑变性中看到的疤痕
“这些结果表明，纳米粒子传递的基因在细胞内保持活性几个月，”坎波夏罗说
最后，为了测试纳米粒子传递疾病治疗基因的能力，研究人员使用基因工程小鼠开发了一种类似于人类的湿性黄斑变性
研究人员在纳米颗粒上装载了一种基因，这种基因可以产生一种中和血管内皮生长因子的蛋白质
目前，医生将阻断血管内皮生长因子蛋白的蛋白质注射到黄斑变性患者的眼睛中，这种治疗有助于控制异常、渗漏血管的过度生长
但是这个过程必须经常重复，对病人和他们的护理人员来说是一个负担
注射含有抗血管内皮生长因子蛋白基因的纳米颗粒三周后，与对照组小鼠相比，小鼠异常血管减少了60%
35天后也看到了同样的效果
“这些结果非常有希望，”乔丹·格林博士说
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约翰·霍普金斯大学医学院生物医学工程教授
“我们有能力通过非病毒疗法接触到受退行性眼病影响最严重的细胞，从而让眼睛创造自己的持续疗法
" 估计1
美国有600万人
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黄斑变性患者每四至六周接受一次眼部注射药物
基因治疗可以为眼睛组织提供一种方法，只需少量的初始治疗就可以防止视力进一步恶化
导致失明的遗传病也可以用类似的方法治疗，方法是引入遗传突变已经失效的基因的功能版本
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