宾夕法尼亚大学
脱氧核糖核酸的三维模型
信用:迈克尔·斯特里克/维基媒体/ GNU自由文档许可 根据宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究，现在可以通过分裂特定的突变酶，然后触发它们重组来引入基因组的靶向突变
由研究生李颖芝·贝里奥斯在医学博士拉胡尔·寇利的指导下领导
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，宾夕法尼亚大学传染病副教授，石博士
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作为癌症生物学的助理教授，研究发现了一种新的基因编辑技术，与其他现有技术相比，这种技术具有更好的控制能力，并有可能用于体内
这项技术已经获得专利，这项研究发表在最新一期的《自然化学生物学》上
碱基编辑是实现精确基因编辑的最新和最有效的方法之一
在碱基编辑器靶向的DNA中，DNA中的C:G碱基对可以突变为T:A或A:T碱基对可以变成G:C
碱基编辑器使用CRISPR-Cas蛋白来定位特定的脱氧核糖核酸靶标，使用脱氧核糖核酸脱氨酶来修饰和突变靶标
然而，没有办法在特定的时间触发突变，也没有办法控制编辑器来防止不希望的突变
宾夕法尼亚大学的研究人员发现，脱氧核糖核酸脱氨基酶可以被分成两个无活性的片段，然后可以用一种叫做雷帕霉素的小细胞渗透性分子重新组合在一起
新的分裂工程碱基编辑器(seBEs)系统可以被引入，并在细胞内休眠，直到添加小分子，此时碱基编辑复合体可以快速“打开”来改变基因组
“我们新创建的分裂工程基地编辑器确实为研究和治疗提供了新的潜力，”Kohli说
“既然我们可以控制突变发生的时间，就有可能在体内使用这些SEB通过改变基因来模拟疾病，类似于科学家如何控制基因敲除的时间，甚至有可能在某一天为临床医生提供为治疗目的控制编辑患者基因的能力
" “拆分脱氧核糖核酸脱氨酶也可以在碱基编辑之外工作，”石说
“作为一名癌症研究人员，我认为这项技术有潜力控制导致癌症发展和生长的基因变化
它也可以用来识别癌细胞的弱点
" Kohli和Shi的实验室计划在这项研究的基础上，将可控基因组编辑应用于基于细胞的筛选研究，并在时间控制的基础上增加一层空间控制
研究人员方法的一个优势是，可控分裂酶系统还可以与快速扩展的CRISPR/Cas领域的其他新发展合作，以新获得对这些不同碱基编辑策略的调控
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