/图像-1/校正的干细胞
信用:萨米·贾利勒 赫尔辛基大学和赫尔辛基大学医院的研究人员开发了一种方法，可以精确快速地纠正培养的患者细胞中的基因改变
该方法从患有不同遗传疾病的患者的2-3毫米皮肤活检中产生遗传校正的自体多能干细胞
矫正后的干细胞对于研究和开发针对相关疾病的新疗法至关重要
科学家们将这种新方法建立在干细胞和基因编辑领域的开创性研究基础上，包括两项诺贝尔奖授予的技术
第一项技术是诱导多能干细胞的发明，即从分化细胞中提取的iPSCs，该技术于2012年获得诺贝尔奖
另一项技术是2020年获奖的CRISPR-Cas9“基因剪刀”创新
这种新方法结合了这些技术来纠正导致遗传性疾病的基因改变，同时创造出功能齐全的新干细胞
遗传疾病治疗的新可能性 研究人员的长期目标是生产具有治疗特性的自体细胞
使用患者自身的矫正细胞有助于避免阻碍供体器官和组织移植的免疫学挑战
这种新方法是由一位阿根廷博士开发的
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学生萨米·贾利勒在生物医学赫尔辛基干细胞中心，它发表在最近的国际干细胞研究学会杂志《干细胞报告》上
已知的遗传性疾病有6000多种，它们是由不同的基因改变引起的
他们中的一些人目前正在接受来自健康捐赠者的细胞或器官移植治疗，如果可能的话
指导这项工作的兼职教授Kirmo Wartiovaara说:“在纠正DNA错误方面，我们的新系统比旧方法快得多，也更精确，而且速度更快，也降低了不必要的变化风险。”
“在完美的条件下，我们已经达到了100%的疗效，尽管人们必须记住，对培养细胞的校正离经证实的治疗应用还很远
但这是一个非常积极的开端。”
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