从左至右:马克·居尔、迪米特里耶·伊万奇、阿韦西亚·桑切斯-梅希亚斯和玛丽亚·帕拉雷
信用:UPF 来自庞培法布拉大学(西班牙巴塞罗那)转化合成生物学实验室的国际多学科研究团队，由Dr
Marc Güell在科学杂志Nature Communications上发表了一篇文章，展示了find，cut and transfer (FiCAT)技术作为最先进的基因写作工具的潜力，以开发更安全、更有效的先进疗法，用于治疗选择较少的遗传和肿瘤疾病患者的未来临床应用
自2017年以来，UPF转化合成生物学实验室一直致力于基因编辑和应用于基因治疗的合成生物学
FiCAT技术是克服目前用于基因组编辑和基因治疗的技术局限性的重要科学突破
“随着新编辑工具的发展，人类基因组工程在过去十年取得了显著进展，但仍然存在技术差距，这将允许治疗基因在几乎没有大小限制的情况下有效转移，”Dr
马克·居尔，该项研究的负责人
在这项工作中，研究人员开发了一种基于修饰蛋白CRISPR-cas和p iggy Bac转座酶(PB)组合的高效、精确的可编程基因书写技术，用于插入大小片段
博士；医生
该研究的第一作者玛丽亚·帕拉里斯说，“CRISPR在编辑小片段时因其精确性而引人注目
然而，转座酶允许我们以不受控制的方式插入大片段
我们结合了每种技术的优点
" “通过这种方式，FiCAT技术使我们能够将大片段的DNA精确地插入基因组
这意味着我们可以为目前没有治疗方法的疾病开发治疗方案，例如杜兴肌营养不良症，或者一些遗传性失明的病例，在这些病例中，受影响的基因很大，”Dr
Avencia Sánchez-Mejías，该小组高级研究员和该项工作的共同监督人
他们在人类和小鼠细胞系中测试了该技术，实现了5%至22%的效率，最大限度地减少了靶外插入，并在小鼠肝脏和小鼠模型种系细胞中演示了体内靶基因转移
最后，他们对FiCAT进行了定向进化，将效率进一步提高了25%至30%
这篇文章的第一作者之一迪米特里耶·伊万奇说:“我们一直在逐步修饰酶，使它们获得我们一直在寻找的功能，选择那些表现出更好功能的酶。”
他总结道:“我们的工作是一个明显的例子，说明基因组编辑背景下的酶工程具有巨大的潜力。”
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