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中重度哮喘儿童的治疗方案中增加了一种新药
在一项后期临床试验中，生物制剂dupilumab降低了6至11岁儿童的严重哮喘发作率，改善了肺功能和哮喘控制
国际多中心自由哮喘试验的发现，报道于12月12日
9在《新英格兰医学杂志》上，支持食品药品监督管理局在10月份批准度匹卢玛治疗该年龄组的中重度哮喘
小门罗·卡雷尔的哮喘专家、医学博士伦纳德·巴查里尔说:“这对患有中重度哮喘的儿童及其家庭来说是一个非常重要的进步。”
范德比尔特儿童医院和该试验的国际首席研究员
根据疾病控制和预防中心的数据，哮喘——一种影响肺部气道并使其难以呼吸的疾病——是儿童时期最常见的慢性疾病，超过500万18岁以下的儿童受到影响
范德比尔特大学医学院儿科詹尼·罗宾逊和约翰·摩亚·李教授说，哮喘是儿童住院的主要原因，患有中重度哮喘的儿童可能肺功能下降，成年后患肺部疾病的风险更大
“随着哮喘变得越来越严重，负担变得很重，影响了孩子和整个家庭，”他说
“虽然我们有非常好的哮喘疗法，但没有一种能完美地消除严重恶化
" Dupilumab，一种针对2型炎症的单克隆抗体，已被批准用于治疗成人和青少年哮喘数年
基于其已确定的安全性和有效性，研究人员对408名年龄在6至11岁之间、患有未控制的中度至重度哮喘的儿童进行了3期临床试验
儿童被随机分组，在一年内，除了他们的标准治疗外，每两周接受一次皮下注射杜比路或安慰剂
研究者和参与者都不知道谁接受了积极治疗而不是安慰剂(双盲试验设计)
试验中的大多数儿童都有2型炎症的标志，即被称为嗜酸性粒细胞的免疫细胞水平升高和/或呼出空气中一氧化氮水平升高
在具有这些标志物的患者中，dupilumab显著降低了严重恶化的发生率——症状需要全身类固醇治疗，需要紧急护理或住院治疗——近60%
此外，dupilumab改善了肺功能(通过强制呼气测量)，并改善了哮喘控制，由训练有素的采访者进行标准化问卷评估
Bacharier说:“这是第一项针对6至11岁儿童的同类研究，证明了生物制剂可以改善哮喘恶化、肺功能和哮喘控制。”
“我们并不感到惊讶，因为dupilumab在成人和青少年的临床试验中非常有效，但我们对这些结果以及它们给儿童和他们的家庭带来的希望感到高兴。”
" 他补充说，Dupilumab对试验中少数没有2型炎症证据的儿童无效，这与预期一致
试验表明，杜比路是安全的
一些接受活性药物治疗的儿童血液嗜酸性粒细胞水平升高，或出现轻度但可控制的寄生虫感染(2型免疫抗寄生虫病)，但很少有参与者因不良反应而不得不停止使用dupilumab
VARIGE试验中的患者被邀请加入延长试验一年，所有参与者都接受dupilumab
扩展试验将同时关注有效性和长期安全性；结果将于2022年年中公布
Bacharier说，尽管另外两种针对2型炎症的生物药物已被批准用于治疗儿童哮喘，但在一项对照临床试验中，这两种药物都没有证明在所有三个关键临床终点——哮喘恶化、肺功能和哮喘控制方面有所改善
Bacharier计划探索dupilumab改变哮喘发展的潜力
“我们能在生命早期使用这种药物来改变疾病的发展吗？我认为这是下一个前沿，”他说
Bacharier也是PrecISE Network(严重哮喘的精确干预)的联合研究者，这是一个由美国国立卫生研究院资助的网络，正在非常严重的哮喘患者中测试新的哮喘疗法
自由哮喘航次试验(NCT02948959)得到了杜比路单抗制造商赛诺菲和雷根龙制药公司的支持
Dupilumab也是FDA批准的治疗特应性皮炎和慢性鼻-鼻窦炎伴鼻息肉的药物
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