/图像-1/多发性硬化脱髓鞘
CD68染色组织显示病变区域有几个巨噬细胞
原始比例1:100
信用:马文101/维基百科 多发性硬化是一种免疫系统攻击大脑和脊髓神经保护层的疾病，对于患有这种疾病的儿童来说，几乎没有什么治疗选择，而且这种疾病的大多数疗法都没有在儿童身上进行过测试
包括马萨诸塞州总医院(MGH)研究人员在内的一个国际研究小组进行了一项3期随机双盲临床试验，以检查特立氟胺的安全性和有效性。特立氟胺是一种口服免疫调节药物，已在80多个国家获得批准，用于治疗成人复发性多发性硬化症
根据发表在《柳叶刀神经病学》上的试验结果，特立氟胺最近被欧盟委员会批准用于诊断为复发缓解型多发性硬化症的10-17岁儿童
在这项名为“特立独行”的试验中，109名儿童被随机分配接受特立氟胺治疗，57名儿童被随机分配接受安慰剂治疗，时间长达96周(近两年)
对于经历复发或在磁共振成像检查中表现出高疾病活动性的患者，在双盲期结束前，可以提前进入开放标签延长期(患者保证接受特立氟胺)
重要的是，安慰剂组中进入开放标签延长期(因为高MRI活性)的患者比预期的要多，26%的患者在96周之前从安慰剂转为特立氟胺
96周后，特立氟胺与安慰剂相比，多发性硬化首次临床复发的时间没有差异
特立氟胺耐受性良好——特立氟胺组和安慰剂组分别有11%和11%的患者发生严重不良事件
与安慰剂组相比，特立氟胺组更容易出现鼻部炎症、上呼吸道感染、脱发、刺痛、腹痛和血液肌酸磷酸激酶(肌肉损伤的标志)升高
“该试验没有达到其主要终点——推迟到下一次临床复发的时间——可能是因为高磁共振成像活动导致更频繁地切换到开放标签组
然而，这项研究确实满足了几个关键的次要终点，这些终点与特立氟胺减少通过磁共振成像检测到的新的或扩大的病变数量的能力有关，这表明该药物可能对复发型多发性硬化的儿童有有益的影响，”主要作者塔努嘉·奇蒂斯，医学博士，MGH MGB儿童多发性硬化中心主任说
Chitnis指出，一项正在进行的开放标签治疗扩展研究正在继续评估特立氟胺对年轻患者的长期影响
奇蒂斯还是布里格姆妇女医院转化神经免疫学研究中心主任，哈佛医学院神经病学教授
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