意大利技术学院- IIT NKCC1蛋白是大脑中离子的转运体；他们的注意力对大脑功能至关重要
新发现的化合物可以有效和选择性地阻断NKCC1，而没有不良副作用
信用:IIT意大利技术学院 意大利IIT理工学院的研究人员发现了一种新型化合物，这种化合物有可能成为治疗唐氏综合症和自闭症等脑部疾病核心症状的新药
这些结果是在临床前模型中获得的，其中新化合物改善了认知任务中的困难，以及神经发育和可能的神经障碍中存在的社会相互作用和重复行为
这项研究发表在科学杂志《化学》上
这些突破性的发现是由劳拉·坎塞达和马尔科·德·维沃领导的两个意大利研究小组在意大利热那亚技术学院共同努力的结果
这两个小组致力于研究的互补方面:体内研究小组借助计算方法设计了新分子，并合成了它们，而坎塞达的实验室则专注于对这类化合物进行广泛的生物测试
最终结果代表了一种有希望的候选药物的开发，该候选药物有可能在未来几年成为临床药物
这篇研究文章的第一作者是安娜丽莎·萨瓦迪(坎塞达的实验室)和马尔科·博戈格诺(德·维沃的实验室)，他们协同工作，鉴定了这些新化合物，并研究了它们在神经发育障碍临床前模型大脑中的生物学后果
这种模型是验证新药的益处和安全性的第一步实验
发表在《化学》杂志上的这项研究是两个意大利研究团队共同努力的结果，这两个团队由劳拉·坎塞达和马尔科·德·维沃指导，位于意大利热那亚的意大利技术学院
第一作者是安娜丽莎·萨瓦迪(坎塞达的实验室)和马可·博戈格诺(德·维沃的实验室)
信用:IIT意大利技术学院 特别是，研究人员关注分子对蛋白NKCC1的影响，NKCC1是一种非常有前途的治疗大脑疾病的药物靶点
NKCC1是大脑中氯(和其他)离子的转运体，这些离子的正确浓度对大脑功能至关重要
在唐氏综合征、自闭症和癫痫等几种脑部疾病中，由于NKCC1功能异常，这些离子在大脑中的浓度调节失调
这些新发现的化合物可以有效和选择性地阻断NKCC1，而没有由其他非选择性NKCC1抑制剂引起的不良副作用(过度利尿)
“这项研究和令人兴奋的结果是在神经科学药物发现行业努力提供新的突破性有效分子类别的时候出现的
事实上，在过去的几十年里，大多数神经发育障碍的治疗选择仍然很少，或者不是非常有效
这主要是由于对这些具有挑战性的病理状况背后的机制缺乏了解
劳拉·坎塞达说:“这一发现是在IIT大学数年来对NKCC1功能和抑制的研究之后发现的，它可能会使我们更接近于开发可持续的治疗方法来治疗一些大脑疾病。”
“目前，我们最有希望的化合物可以在不到两年的时间里进入医院的临床试验
然而，使这种化合物成为批准药物的这一额外步骤需要进一步的工作和更多的资金
出于这个原因，我们计划推出一家新的初创公司，专门负责这个项目
“看到我们的发现对那些有需要的人产生影响，这将是一件非常美好的事情，”马尔科·德·维沃说
新发现的候选药物目前正在进行高级临床前研究，以推动其向前发展，并有望进入临床研究
额外的研究将允许定义分子的总体安全性和其他关键参数，如药代动力学、配方和给药，以满足进入临床研究的监管要求
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