Credit: Pixabay/CC0公共领域 赵友阳实验室,博士
D
,来自斯坦利·曼内儿童研究所
芝加哥卢瑞儿童医院开发了一种独特的纳米粒子,将包括CRISPR/Cas9在内的基因组编辑技术传递给内皮细胞,内皮细胞是血管壁的内衬细胞
这是第一次可以接触到血管内皮细胞进行基因组编辑,因为通常通过病毒传递CRISPR/Cas9的方法不适用于这种细胞类型
研究结果发表在《细胞报告》杂志上
资深作者Dr
鲁里儿童之家的赵
“有了这种纳米粒子,我们可以引入基因来抑制血管损伤和/或促进血管修复,纠正基因突变,打开或关闭基因以恢复正常功能
它还允许我们同时编辑多个基因
这是治疗任何由内皮功能障碍引起的疾病的重要进展
" 内皮功能障碍是许多疾病的根源,如冠状动脉疾病、中风、支气管肺发育不良和肺动脉高压
博士;医生
赵解释说,内皮细胞的基因组编辑甚至可以通过切断肿瘤的血液供应或阻断癌症转移来治疗癌症
在这个阶段,博士
赵和同事在小鼠模型中取得了优异的成绩
携带CRISPR/Cas9质粒DNA的纳米颗粒通过一次性静脉注射引入,需要几天才能有效
在临床试验开始之前,临床前测试是必要的
“我们用于基因组编辑和转基因表达的纳米粒子递送系统也是心血管研究的巨大进步,”Dr
赵
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