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阿拉巴马儿童医院和阿拉巴马大学伯明翰分校的马修·库特尼检查了参与儿童肿瘤小组试验的阿什，该试验测试了全反式维甲酸和三氧化二砷治疗急性早幼粒细胞白血病
荣誉:帕特里克·迪沃斯，阿拉巴马州儿童 一项临床试验发现，全反式维甲酸(维生素A的代谢产物)和三氧化二砷的组合对患有标准和高危急性早幼粒细胞白血病(APL)的儿童非常有效
几乎所有参与试验的患者都存活了两年，没有复发
患有标准风险急性早幼粒细胞白血病的儿童没有一个需要常规化疗，而患有高风险急性早幼粒细胞白血病的儿童只接受了四剂化疗药物伊达比星
该试验由儿童肿瘤学小组进行，由美国国家卫生研究院下属的国家癌症研究所资助，其结果于2021年11月11日发表在《美国医学会肿瘤学》杂志上
马尔科姆·阿说:“这是一项了不起的成就，将成为护理的新标准。”
史密斯先生
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博士
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国家癌症研究所癌症治疗评估项目的，该项目资助了多机构、非随机的3期合作组试验
“20年前，这些患者会接受强化化疗，包括导致晚年心脏问题的药物
相比之下，全反式维甲酸和三氧化二砷的急性或长期副作用更少
" M . Matthew Kutny说:“作为一名儿科医生和肿瘤学家，我不得不与家人进行非常艰难的谈话，讨论他们的孩子面临着什么，以及他们需要接受什么样的治疗才能治愈。”
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阿拉巴马儿童大学和伯明翰阿拉巴马大学的首席研究员
“因此，能够提供一种强度较低、副作用较少、但同时存活率惊人高的疗法，是一种非常好的感觉
" APL占儿童和青少年急性髓系白血病诊断的5%至10%
这种血液和骨髓癌症的症状包括出血过多、容易擦伤、红细胞计数低、发烧和疲劳
此前，治疗儿童急性早幼粒细胞白血病涉及蒽环类药物，这可能会损害心脏
儿童肿瘤学小组早期的一项试验表明，接受三氧化二砷和全反式维甲酸以及包括蒽环类药物在内的化疗药物治疗的APL儿童，两年无事件生存率高，复发风险低
无事件生存期是指在初次治疗后，患者没有疾病恶化、复发或死亡的时间长度
全反式维甲酸和三氧化二砷的联合治疗是目前成人标准风险APL的首选初始治疗方法
患有高危急性早幼粒细胞白血病的成年患者也接受一些化疗和维持治疗(进一步治疗以防止白血病复发)
在儿童肿瘤组试验中(AAML1331NCT02339740)，154名年龄在1至22岁之间的新诊断为标准或高风险APL的儿童接受口服全反式维甲酸和静脉注射三氧化二砷，每天至少28天
高危急性早幼粒细胞白血病患儿在治疗的初始阶段也接受了四剂蒽环类药物伊达比星
高危患者被定义为白细胞计数超过10，000/μL的患者
历史上，白细胞计数较高预示着急性早幼粒细胞白血病患儿预后较差
然而，在这项试验中，患有标准和高风险急性早幼粒细胞白血病的儿童的两年总生存率分别为99%和100%
两年无事件生存率分别为98%和96%
一名患有标准风险急性早幼粒细胞白血病的儿童在治疗早期死亡，三名儿童(一名患有标准风险急性早幼粒细胞白血病，两名患有高风险急性早幼粒细胞白血病)出现复发
不到10%的儿童经历了严重的副作用，这些副作用仅发生在治疗的初始阶段
副作用包括血糖升高、肝脏刺激和出血
一些高危急性早幼粒细胞白血病患者因接受伊达比星治疗而出现口腔溃疡
急性早幼粒细胞白血病的一个严重并发症是辨证分型，它会导致危及生命的炎症
医生被提供支持性护理策略来帮助参与者控制这种和其他副作用
博士；医生
Kutny指出，由于不需要维持治疗，儿童接受治疗的时间从两年多缩短到大约九个月
他说，还需要更多的随访来确定全反式维甲酸和三氧化二砷治疗儿童的长期效果
“砷通常被认为是一种毒药，但它也可以是一种强有力的药物，”博士说
库蒂尼指出
“三氧化二砷用于中药已经有几千年了
药物和毒药的区别在于剂量
随着时间的推移，我们已经找到了在不损伤其他健康组织的情况下杀死这些类型白血病细胞的确切剂量
" 三氧化二砷与全反式维甲酸协同作用，阻断白血病细胞生存和生长所需的蛋白质的作用
博士；医生
库特尼指出，儿童肿瘤小组目前正在研究口服三氧化二砷的方法，这将使儿童更容易服用
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